Translarna je speciální přípravek, který je podáván lidem s některými formami Duchennovy nemoci. Jeho účinnou látkou je sloučenina ataluren.
Princip: Předpokládá se vliv atalurenu na ribozomy (buněčné organely) a velmi zjednodušeně řečeno zlepšuje jejich funkci. Přesný mechanizmus účinku nicméně není úplně jasný.
Využití: Translarna je indikován u některých typů Duchennovy nemoci. Toto geneticky podmíněné onemocnění souvisí s nedostatkem bílkoviny dystrofinu a projevuje se postupnou degenerací svaloviny postiženého jedince.
Podávání: Preparát Translarna by měl být indikován a podáván pouze zkušeným lékařem, který se zabývá diagnostikou a terapií Duchennovy choroby (obvykle vyšší pracoviště pediatrie). Translarna se vyrábí v podobě granulí o síle 125-1000 miligramů a obvykle se užívá 3x denně. Konkrétní dávka je samozřejmě přísně individuální.
Nevýhody: Translarna může způsobit trávicí obtíže, bolesti hlavy, kašel, změny chuti k jídlu a zvýšení krevního tlaku.
